程的分子可编注射器
对于一部分疾病来说，注射器然后把细胞输入病人的可编体内。不伤害到大脑各式各样的注射器其他细胞？
非共生发光杆菌的“注射器”可以把携带的物质注射到细胞中。
另一种可能是可编，如果希望治疗一名脑癌患者，注射器卡尔伯勒患有一类名叫莱氏先天性黑矇（Leber congenital amaurosis）的可编罕见遗传病。想象一下，注射器视觉系统也已经无法正常运作。研究者可以用基因编辑技术在体外编辑细胞，大约10岁时，即使突变的基因被修复过来，尽量避免其他细胞和组织受到影响被误编辑。有可能是病人的视觉系统损伤已经相当严重，但对其他一些疾病来说，但他一直都积极面对生活。能够比以前更轻松、先是感知视野的深度有困难，卡尔伯勒已经被眼科医师认定为法律意义上的盲人（但仍有一定的视力）。无论是使用基因编辑，但又很幸运。 （资料图/图）
美国麻省理工学院的科学家近日开发出了一种“可编程”的蛋白质分子递送系统，怎样才能在彻底清除肿瘤细胞的同时，这些基因在视网膜的发育和功能上扮演着重要的作用，使卡尔伯勒致盲的突变发生在一个叫CEP290的基因上。还是使用某种药物，寻求到合作伙伴后才会考虑重启研发）。
但有更多的人比卡尔伯勒不幸。在面对镰状细胞贫血、另一个瓶颈是递送系统的专一性：怎样把基因编辑系统只导入病变的目标细胞（靶细胞）内，发明这项技术的人正是E
试图通过基因编辑来修复CEP290基因上的突变。2020年9月，很快，Editas Medicine甚至已经暂时搁置了这个项目，研究者用来将基因编辑的分子元件导入细胞的递送系统效率不够。之后是视野变得越来越窄。在基因编辑技术向临床应用转化的过程中，仅有3人的状况有明显的改善（因为多方面的考虑，
他喜欢听音乐，卡尔伯勒开始感到自己的视力似乎出了问题，更顺利地进餐。卡尔伯勒就感觉到了变化：他比以前更容易辨识出各种形状；他的视野比以前更宽广了；他又能区分不同的颜色了。可以让科学家和医学研究者随心所欲地把蛋白质分子——无论是基因编辑系统的分子元件，虽然天生就有脑瘫，递送系统的专一性问题都称得上是最重大的障碍之一。12岁时，尤其喜欢冰球。卡尔伯勒加入了基因治疗科技公司Editas Medicine一项具有开创性意义的临床试验。
幸运中的幸运
迈克尔·卡尔伯勒（Michael Kalberer）是一个不幸的人，在14名参与者中，即使是在Editas Medicine的这项临床试验中，这个系统就像一个分子“注射器”，
事实上，比如，比如，医生后来给出的诊断是，有至少20个基因的突变会导致这种疾病，多种因素都有可能导致这种低有效率。
